研究院集研发、科技支撑和人才培训于一体，依托南京大学在疾病模型研发领域国际领先的科技、人才和信息优势，瞄准未来国际生物医药的发展方向，在南京高新区打造国际知名的、引领全国乃至世界的“生物谷”。该研究院依托南京大学模式动物研究所和药物开发国际合作平台，力争经过五年的建设，在现有教育部重点实验室的基础上，发展成为国家重点实验室。同时，还将依托南京大学的教学资质和研究院的科技队伍和科技资源，为国内外，特别是南京市和高新开发区培育生物医药行业高层次的创新人才、技术人才和管理人才，为产业聚集营造人才保障和人力资源库。